美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）此前曾撥款約1.9億美元，以支持體細(xì)胞基因組編輯（SCGE）聯(lián)合會的研究。據(jù)英國《自然》雜志在線版近日刊登的文章，NIH與SCGE聯(lián)合會日前發(fā)起人類體細(xì)胞基因組編輯計劃，在開發(fā)新技術(shù)、確定人類細(xì)胞中基因組編輯的功能及后果的同時，秉持嚴(yán)謹(jǐn)且創(chuàng)新的方法，對各種技術(shù)加以驗證，以加速科學(xué)界對多種疾病新療法的臨床開發(fā)。
遺傳因素是導(dǎo)致人類大多數(shù)疾病的“罪魁”，其中既包括遺傳性疾病，也包括傳染性疾病和許多惡性疾病。這也是生物醫(yī)學(xué)界一直以來希望修改病人基因組糾正突變，讓入侵病原體基因組失效的根本原因。
目前，基因療法正取得越來越大的成功，但科學(xué)家認(rèn)為，體細(xì)胞基因編輯領(lǐng)域需要新的編輯、傳遞和生物系統(tǒng)，才能更好地衡量各種策略的安全性和有效性。SCGE聯(lián)合會正是在這一共識下成立的。曾受NIH資金支持的SCGE聯(lián)合會，目前包括來自38個機構(gòu)的72名主要研究人員，進(jìn)行著45個不同的項目。聯(lián)合會目標(biāo)是加速開發(fā)安全有效的技術(shù)手段，編輯患者體內(nèi)與疾病相關(guān)的體細(xì)胞基因組，而其中一些基因組，是相對以往來說難以觸及到的區(qū)域。
此次，包括美國威斯康星大學(xué)、馬薩諸塞大學(xué)的聯(lián)合研究團(tuán)隊發(fā)表觀點文章，介紹并探討了相關(guān)計劃，具體包括：開發(fā)新技術(shù)，以誘導(dǎo)和評估基因組編輯，確定人類細(xì)胞中基因組編輯的下游功能后果；同時，秉持嚴(yán)謹(jǐn)且創(chuàng)新的方法，通過對小型動物和大型動物的第三方測試進(jìn)行驗證；再將“組裝”好的SCGE“工具包”及應(yīng)用所產(chǎn)生的知識可視化，加速研究人員對各種疾病新療法的臨床開發(fā)。
文章表示，這一計劃將會嚴(yán)格關(guān)注體細(xì)胞編輯，重點落在兩個方面：一是從細(xì)胞核內(nèi)的DNA到細(xì)胞內(nèi)其他地方的核酸；二是不改變DNA或RNA序列，以產(chǎn)生染色質(zhì)結(jié)構(gòu)的靶向改變?yōu)槟繕?biāo)的表觀基因組編輯。
該計劃還將設(shè)立一個通用指標(biāo)或標(biāo)準(zhǔn)，再對多種技術(shù)進(jìn)行比較。其另一個重要價值是研究成果將與全世界共享，并將“組裝”一系列試劑、方法、實踐等內(nèi)容的SCGE“工具包”，以此幫助全世界科學(xué)家減少開發(fā)新療法所需的時間和成本。最終，將治療手段推廣到最具挑戰(zhàn)性的體細(xì)胞組織環(huán)境中。
